В чем разница между эффективностью и действенностью при определении пользы терапии «А» при условии «В»?

Контекст этого вопроса находится в рамках здравоохранения, т. Е. Рассматривает один или несколько методов лечения при заболевании. Похоже, что даже уважаемые исследователи путают термины действенность и эффективность , используя термины взаимозаменяемо.

• Как можно думать об эффективности по сравнению с эффективностью таким образом, чтобы помочь устранить путаницу?
• Какой тип дизайна исследования будет наиболее подходящим для определения обоих типов результатов?
• Существуют ли какие-либо авторитетные журнальные публикации, книги или веб-словари, которые могут мне помочь?

Я не специалист в этой области в эпидемиологических исследованиях, но мне кажется, что эффективность связана с наблюдаемым эффектом в контролируемых условиях, таких как рандомизированное контролируемое исследование, тогда как эффективность в большей степени связана с более широким диапазоном результатов. или факторы окружающей среды (потенциально ненаблюдаемые или не манипулируемые в РКИ), следовательно, он имеет более широкий охват. По крайней мере, я часто слышал об исследованиях экономической эффективности в фармакоэкономике и эффективности лечения (например, при сравнении двух групп лечения).

Цитируя эту статью Эффективность, результативность, результативность ,

• эффективность - это «степень, в которой лекарственное средство обладает способностью вызывать желаемый эффект в идеальных условиях, таких как рандомизированное клиническое исследование»
• эффективность - это «степень, в которой лекарственное средство достигает желаемого эффекта в обычных клинических условиях»

Что касается других ссылок, я бы предложил начать с ловушек мультисайтовых рандомизированных клинических испытаний эффективности и действенности от Helena C Kraemer ( Schizophrenia Bulletin 26 (3), 2000) и ссылок на них. Например, читается, что «эффективность и результативность противоположны крайностям в сложном многомерном континууме принятия решений в дизайне исследования».

Заметка

Возвращаясь с 13-й европейской конференции ISPOR , я слышал, что Европейская федерация фармацевтической промышленности и ассоциаций ( EFPIA ) считает, что в настоящее время существует соглашение по следующим определениям:

• относительная эффективность может быть определена как степень, в которой вмешательство приносит больше пользы, чем вреда, в идеальных условиях по сравнению с одним или несколькими альтернативными вмешательствами;
• Относительная эффективность может быть определена как степень, в которой вмешательство приносит больше пользы, чем вреда, по сравнению с одной или несколькими альтернативами для достижения желаемых результатов, если они осуществляются в обычных условиях медицинской практики.

Стандартный, но не полностью онлайн-словарь - это словарь эпидемиологии, спонсируемый Международной эпидемиологической ассоциацией . Последнее издание является пятым, но четвертое издание, по-видимому, является последним, частично доступным онлайн через Amazon . Вы хотите посмотреть на p57-8. В нем говорится, что это различие между эффективностью, действенностью и эффективностью обусловлено Арчи Кокрейном в его книге « Эффективность и действенность» 1972 года : случайные размышления об услугах здравоохранения , большая часть которых доступна в Google Книгах .

Я не буду цитировать слишком много из вышесказанного, чтобы избежать нарушения авторских прав. Я только отмечу, что, хотя в Словаре сказано, что «в идеале определение эффективности основывается на результатах рандомизированного контролируемого исследования» (мой курсив), вам нужны методы оценки инструментальных переменных для определения эффективности, если есть существенное несоответствие.

Эти термины не могут быть взаимозаменяемы и имеют конкретное значение.

Эффективность - это способность вмешательства оказывать воздействие на определенный маркер в отношении состояния, при этом оно не обязательно относится к пациентам. Исследование проводится в строго контролируемых условиях с участием участников. Клинические испытания, которые оценивают эффективность, также называют объяснительными испытаниями или клиническими испытаниями фазы I или II.

Эффективность - это способность вмешательства оказывать значимое влияние на пациентов в нормальных клинических условиях. Измерения эффективности клинических испытаний также называют прагматическими испытаниями или клиническими испытаниями фазы III или IV.

Одно из мест, где я видел это, - дискуссии об использовании анализа «намерение лечить» в сравнении с анализом, который пытается понять «эффективность» лечения в экспериментах с несовершенным соответствием. Смотрите статью в Википедии о «намерении лечить» ( ссылка ), которая включает в себя несколько ссылок.

В обычном рандомизированном контрольном исследовании с несоответствием намерение лечить оценку исследует только разницу между назначенными лечением и контролем. Однако несоблюдение означает, что некоторые люди, которым было назначено лечение, фактически не принимали его, а некоторые, назначенные в контрольную группу, могли фактически получить лечение. Если это так, то намерение лечить оценку может занижать средний эффект лечения, который был бы достигнут, если бы все члены исследуемой группы населения фактически принимали лечение.

При наличии такого рода несоответствия аналитик должен принять решение. Она может решить просто выполнить намерение лечить анализ, объяснив это тем, что в реальном мире мы не можем контролировать соблюдение, и поэтому намерение лечить анализ является более «реалистичным» как оценка того, что произойдет, если это лечение будет одобрено. для клинического использования. Я видел, что это называется анализом эффективности лечения. Или она может использовать какой-то метод корректировки, чтобы попытаться понять, чем люди, которые на самом деле взялись за лечение, отличаются от тех, кто этого не делал. Она могла бы оправдать это, сказав, что нам действительно интересно знать биологическую (в случае медицинских испытаний) «эффективность» лечения, и для этого,

Вопрос для анализа биологической эффективности заключается в том, какой «метод корректировки» является действительным? Современное состояние техники, как я понимаю, заключается в том, чтобы рассматривать эксперимент с несоответствием как проблему инструментальных переменных, например, Angrist, Imbens and Rubin (1996) ( gated link ), или, в более общем плане, рассматривать проблему с точки зрения «Принцип стратификации», а-ля Франгакис и Рубин (2002) ( gated link). Таким образом, рандомизация служит инструментом, который непараметрически идентифицирует эффекты «эффективности», по крайней мере, для определенных подгрупп населения, а именно для тех, кто будет соответствовать назначению лечения или контроля. Помимо этого, можно было бы наложить более строгую модель для выявления эффектов эффективности, но затем можно задаться вопросом, почему вы вообще удосужились провести рандомизированный эксперимент?

Эффективность связана с результатами данной программы здравоохранения в строго определенных условиях, таких как клиническое исследование с радиомизацией (РКИ), где пациенты одинаковы во всех ковариатах, но при лечении они рандомизированы. Эффективность связана с понятием внутренней валидности: обычно РКИ имеет высокую внутреннюю валидность, поскольку протокол исследования не включает в список пациентов с особыми сопутствующими заболеваниями и включает все процедуры, которым подвергаются пациенты.

Эффективность связана с обычной клинической практикой (в качестве побочного эффекта, определение нормальной клинической практики все еще отсутствует, так как это часто бывает, когда качественная квалификация входит в количественные параметры, такие как эпидемиология или биостатистика). В обычной клинической практике пациенты могут плохо соблюдать предписанную терапию, иметь массу сопутствующих заболеваний, не менять свой образ жизни, продолжать курить или есть нездоровую пищу; Все эти характеристики могут снизить эффективность состояния здоровья пациентов, находящихся в РКИ. Эффективность связана с понятием внешней достоверности в том смысле, что оно относится к пациентам, которых врачи посещают в своей повседневной практике. С точки зрения государственной политики, направленной на секторы здравоохранения, эффективность считается более важной, чем эффективность, поскольку эта эффективность отражает то, что происходит в реальном мире.

Эффективность - это производство продукции на самом высоком уровне, в то время как эффективность - это достижение целей предприятия путем продуктивного использования ресурсов для удовлетворения потребностей клиентов. Затем перевод в медицинских условиях. Было бы то же самое!